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马艳 主任医师 四川省医学科学院·四川省人民医院 儿科
靶向药物是指通过干扰肿瘤细胞生长和转移的特定靶点，从而阻断肿瘤的发展。儿童脑肿瘤有靶向药，以下是一些靶向药物介绍：
1、FGFR抑制剂：某些儿童脑干胶质母细胞瘤患者中，存在fgfr1重排突变，患者可以接受FGFR抑制剂的治疗。
2、MDM2抑制剂：比如Nutlin-3a 是 Nutlin-3 的活性对映体,是一种有效的MDM2抑制剂。Nutlin-3a 可抑制MDM2-p53相互作用，稳定 p53 蛋白，从而诱导细胞自噬和凋亡。
然而，仍然需要进一步的研究来评估靶向药物在儿童脑肿瘤治疗中的效果。由于儿童脑肿瘤的患病率较低，临床试验参与人数有限，且肿瘤类型繁多并具有复杂的遗传变异，因此，合适的靶向药物可能会因患者的遗传背景和疾病特征而有所差异。
需要注意的是，以上提及的药物只是一些例子，并不代表所有儿童脑肿瘤都有靶向药物可供选择。对于具体的儿童脑肿瘤，治疗方案应由医生根据患者的病情综合考虑。
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