2026年11月14日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2026年）》正式公布，由复星医药自主研发的1类新药原研MEK1/2抑制剂——复迈宁®（芦沃美替尼片），用于治疗2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者的适应症，成功纳入国家医保支付范围。
继2026年6月获国家药品监督管理局批准上市后，复迈宁®儿童LCH适应症再次迎来重要进展。从填补儿童LCH靶向治疗空白，到进一步获得医保支付保障，国产原研创新成果正加速转化为患者可及的治疗选择，为更多罕见病患儿及其家庭减轻长期治疗负担。
创新突破：以扎实循证证据，为儿童LCH精准治疗提供新选择
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见的炎性肿瘤性疾病，儿童患者可出现多器官受累。对于经系统治疗后复发或难治的患儿，传统化疗方案仍面临疗效、毒性及长期疾病管理等挑战，临床亟需更加有效且耐受性良好的治疗选择。
MAPK信号通路异常激活被认为是驱动LCH发生发展的关键分子机制之一，也为精准靶向治疗提供了重要方向。复迈宁®作为中国原研高选择性MEK1/2抑制剂，通过靶向MAPK信号通路，为儿童LCH带来了新的精准治疗选择。
芦沃美替尼的临床研究数据显示，在复发或难治性儿童LCH患者中，芦沃美替尼客观缓解率（ORR）达90.5%，其中69.0%达到完全代谢缓解（CMR），中位至缓解时间1.0个月，12个月无进展生存率（PFS）97.8%，且不同突变亚组、不同器官受累的患儿均观察到缓解。治疗耐受性良好，≥3级治疗相关不良事件发生率仅8.7%,且无治疗相关不良事件导致永久停药。
从快速缓解、持续疾病控制到可管理的安全性特征，复迈宁®以中国人群临床研究数据，为儿童LCH精准治疗提供了重要循证支持。
医保赋能：从“有药可用”迈向“用药可及”，让创新成果惠及更多患儿
对于需要长期治疗和持续随访的罕见病患儿而言，药物获批解决了“有药可用”的难题，而医保支付保障则是进一步提高创新治疗可及性与可负担性的关键一步。
此次复迈宁®儿童LCH适应症纳入国家医保目录，不仅进一步扩大了创新靶向药物的医保保障范围，也有望降低符合支付条件患儿家庭的个人用药负担，为患儿持续接受规范治疗提供更加坚实的经济支持。
尤其值得关注的是，随着儿童LCH适应症纳入医保，复迈宁®在LCH领域实现了从成人到儿童及青少年患者的医保保障覆盖。此前，复迈宁®的成人LCH及组织细胞肿瘤、儿童及青少年NF1-PN适应症已纳入国家医保目录。此次医保支付范围的进一步拓展，将使更多不同年龄阶段的罕见病患者有机会受益于中国原研创新治疗。
目前，复迈宁®已获批4项适应症，覆盖儿童、青少年及成人LCH、NF1相关丛状神经纤维瘤两大疾病领域，逐步构建起贯穿不同年龄阶段的精准治疗布局。随着多个适应症获得医保支付保障，创新药物的临床价值也正在进一步转化为切实的患者获益。
从创新药获批上市，到医保支付范围不断拓展，复迈宁®正推动罕见病治疗从“有药可用”向“用药可及”持续迈进。这一进展不仅体现了中国原研药物的创新价值，也为更多罕见病家庭带来了长期治疗的希望与信心。
未来，期待随着创新药物研发及医疗保障体系的持续完善，让更多中国原研创新成果惠及患者，以创新之力守护罕见病患者的生命健康。
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