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罕见病急性遗传性血管性水肿治疗新药获批

更新于 2021-04-08 来源:医联媒体

2021年4月8日,武田中国宣布,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)正式经国家药品监督管理局获批,适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型(B2)受体的选择性竞争性拮抗剂,患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药。此前,中国没有急性HAE发作的针对性治疗1,患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退,使用限制较多,且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白,保障中国HAE患者的生命安全。

缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案,。此次获批的飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制,可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿,从而治疗急性遗传性血管水肿发作2,5。截止至目前,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)已在38个国家/地区获得批准,拥有十余年的真实世界使用经验。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病1。据文献报道,其全球患病率约为五万分之一1。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测,发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,4.6小时即可导致患者窒息死亡。据统计,我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿3,其致死率最高可达40%1,是HAE患者的主要死因之一。2018年,HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内。

“由于目前国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物,只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退,而血浆不容易获得,且医院使用血制品限制多,血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险,无法满足患者的实际需求。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示:“很高兴能有新的创新疗法引入国内,使中国的HAE患者在急性发作时能够及时接受治疗,助力快速缓解患者发作症状,缩短发作时间,降低发作风险和严重程度。”

多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)针对HAE各部位发作快速并缓解水肿,且耐受性与安全性也均表现良好,,。FAST系列III期对照研究数据显示,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)治疗急性HAE发作,几乎100%的患者得到缓解,中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时,明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)9。另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)也产生了快速反应,与对照研究中观察到的一致10。2018年11月,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)被列入《第一批临床急需境外新药名单》,并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心(CDE)纳入优先审评审批,免国内临床试验进行申报,加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。

“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批,使武田能在短短一年内,为中国HAE患者引入两款创新治疗产品,满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求,全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生表示,“作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业,武田始终秉承‘以患者为先’理念,连续引进多项罕见病领域的创新疗法,并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展,助力中国罕见病患者群体迎来春天,畅享健康生活和美好未来。”

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