血友病的基因治疗
血友病本身的特点为转基因治疗提供了有利的条件,因为血友病的临床表现完全是因为单一特异的基因产物缺乏造成的。
凝血因子八因子或者是九因子以比较小的剂量在血浆中循环,而且血浆中八因子或者是九因子水平,不需要严格的调控,其血浆水平的轻度升高,就可以显著改善严重患者的出血症状。
目前血友病基因治疗在病毒载体,动物模型,靶细胞选择和临床治疗实验方面取得了一定的进展,国外已经有成功的基因治疗病例,但是费用较高,基本合人民币200万左右。
血友病本身的特点为转基因治疗提供了有利的条件,因为血友病的临床表现完全是因为单一特异的基因产物缺乏造成的。
凝血因子八因子或者是九因子以比较小的剂量在血浆中循环,而且血浆中八因子或者是九因子水平,不需要严格的调控,其血浆水平的轻度升高,就可以显著改善严重患者的出血症状。
目前血友病基因治疗在病毒载体,动物模型,靶细胞选择和临床治疗实验方面取得了一定的进展,国外已经有成功的基因治疗病例,但是费用较高,基本合人民币200万左右。
开封市中心医院 血液内科
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