免费招募儿童朗格罕细胞组织细胞增生症患者丨FCN-159片

目前的治疗方案效果不好，希望尝试一下最新的疗法？百度健康在全国启动“寻光计划”援助项目，牵手全国各大知名健康医疗机构，开展多项药物临床试验。诚邀符合条件的患友加入。

我们有专属的健康顾问，免费帮助患友快速解读临床入排标准、更快速匹配适宜的新药临床治疗方案，减轻患友经济负担，助力患友康复。

有意者可阅读下文了解报名要求，直接点击文末链接或扫描二维码报名，或联系客服了解详情。

项目名称：一项多中心、开放、单臂II期研究，评价FCN-159在儿童难治/复发性朗格罕细胞组织细胞增生症中的有效性、安全性和药代动力学特征

疾病：细胞增生症

实验分期：II期

项目用药：FCN-159片

适应症：儿童朗格罕细胞组织细胞增生症

详细入排条件

1.年龄2-16 岁（含）。

2.经中心实验室组织学确诊的LCH 患者。

3.能提供足够数量的肿瘤组织标本和外周血用于以下生物标志物的中心实验室检测：包括但不限于ERBB3、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1 和MAP2K2）及其他MEK 上游基因。

4.既往至少经过一线系统治疗，一线系统治疗定义为至少包含长春花碱（VBL）和糖皮质激素治疗超过2周。VBL可用长春新碱（VCR）或长春地辛（VDS）代替。或因严重化疗毒副作用而无法耐受化疗。无法耐受化疗定义为以下几种情况之一：严重肝功能损害（肝酶升高≥5倍正常值上限，且胆红素升高≥1.5倍正常值上限）；长春碱类相关严重神经毒性；化疗相关的颅内高压；化疗后4度骨髓抑制合并重症感染（败血症，重症肺炎等）。

5.难治/复发性LCH定义为存在以下情况之一者： a.既往治疗无效，即经系统治疗至少2周后评估危险器官无好转，或整体评估为AD-进展或AD-混合； b.经过一线或二线系统治疗后病情NAD或AD-好转或AD-稳定，进入维持治疗3个月以上，再次出现病情活动。 二线治疗包括阿糖胞苷和/或克拉屈滨； c.既往治疗过程中血浆游离突变基因持续不转阴（连续2次检测）或停药后复阳； d.合并中枢神经系统（包括垂体）受累经治疗后评估中枢无好转； e.存在骨髓受累和/或合并噬血细胞综合征（HLH）。

6.存在基于PET应答标准（PRC）可评估的病灶。

7.患者必须从所有先前的抗肿瘤治疗的急性毒性效应中恢复，并且所有相关毒性≤1级（脱发和耳毒性除外）。

8.预期生存期至少3个月。

9.Lansky（≤15岁）和Karnofsky（≥16岁）体能得分≥50%。

10.患者或其法定监护人能够理解和自愿签署书面知情同意书。

11.对于育龄期女性，在开始给药前7天内血清人绒毛膜促性腺激（HCG）妊娠试验阴性。

12.对于有生育能力的患者：患者应同意在治疗期间及研究治疗末次给药后至少90天内进行有效避孕，接受双重屏障式避孕法，避孕套，口服或注射避孕药，宫内节育器等避孕方法。男性患者应同意在最后一次给药后至少90天内避免捐献精子。

13.足够的骨髓功能：未输血、血制品、未使用粒细胞集落刺激因子的情况下，中性粒细胞绝对值≥1.0×109/L，血红蛋白≥90g/L，血小板≥75×109/L，由于疾病本身导致的血细胞减少低于这些阈值的患者，可根据研究者综合判断病情后考虑入组。

14.足够的肝肾功能：基于年龄血清总胆红素≤1.5×正常值上限（Upper limit normal，ULN），具有Gilbert综合征的患者或发生肝脏侵犯，则为≤5×ULN；天冬氨酸转氨酶（Aspartate aminotransferase，AST）、丙氨酸转氨酶（Alanine aminotransferase，ALT）、碱性磷酸酶（AKP）≤2.5×ULN，若发生肝脏侵犯，则≤10×ULN；白蛋白≥3g/dL；患者肌酐清除率或同位素GFR≥50ml/min/1.73m2或基于年龄的血清肌酐（年龄≤5岁，最大血清肌酐0.8 mg/dL；5岁＜年龄≤10岁，1.0 mg/dL；10岁＜年龄≤15岁，1.2 mg/dL；年龄＞15岁，1.5 mg/dL）。原发病导致的肝肾功能损害可根据研究者综合判断后入组。

15.凝血功能：国际标准化比值（INR)及活化部分凝血活酶时间（APTT)≤1.5ULN。

加客服微信了解详情：