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基因疗法能治疗肝豆状核变性吗

肝豆状核变性 基因疗法
主讲专家
周香雪
周香雪 副主任医师

中山大学附属第一医院东院 神经内科

简介:神经系统疾病尤其神经遗传疾病、肌张力障碍疾病、癫痫、眩晕、神经代谢性疾病、神经变性疾病等的诊治。
视频内容

基因治疗是肝豆状核变性,非常有希望的治疗方法之一。基因治疗的机制是用载体,比如质粒或者病毒载体,把正常的ATP7B基因导入到患者体内替换掉致病的ATP7B基因,从根本上治疗肝豆状核变性。

但是基因治疗,目前只是存在于研究阶段,在动物实验当中取得很大的进展,但是还没有应用于临床。目前研究人员发现,单独的基因治疗,可能并不是未来肝豆状核变性治疗的方向。把基因治疗和干细胞移植结合在一起,比如通过基因治疗改造干细胞后,细胞疗法和基因疗法相结合,给肝豆状核变性患者的治疗带来福音。

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