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基因治疗能治愈血友病吗

遗传性疾病 血友病
主讲专家
饶进
饶进 主任医师

成都大学附属医院 血液科

简介:血液系统恶性肿瘤(多发性骨髓瘤、淋巴瘤、急慢性白血病等),各种原因导致的贫血,血小板减少等出凝血疾病的诊治,具有丰富的临床经验。
视频内容

基因治疗是一种有望治愈一些遗传性疾病的新兴治疗方法,但目前对于血友病的治疗仍处于研究和实验阶段。血友病是一种由于缺乏凝血因子的遗传性疾病,主要有血友病A和血友病B这两种类型。

基因治疗的主要思路是通过修复或替代患者体内缺失或异常的基因,从而实现对疾病的治疗。对于血友病,一些基因治疗方法正在研究中,主要包括:

1、基因编码技术。

2、基因治疗矢量:将携带正常凝血因子基因的病毒矢量引入患者体内,以促使患者的细胞产生正常的凝血因子。

尽管这些研究显示了基因治疗在血友病治疗方面的潜力,但目前仍然存在许多挑战,其中包括安全性、效力、持久性。

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