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孙竞 主任医师
简介：血友病诊疗和综合关怀管理，血小板减少症诊疗；造血干细胞移植及并发症防治；白血病等血液肿瘤诊疗。
血友病的新药，因最近几年发展较快，已经上市的和未来马上能上市的有很多种：
1、重组Ⅷ因子：目前重组的Ⅷ因子国产化的产品已经上市了，还有重组的VII因子，也正在做临床研究，在未来一两年能够上市。重组凝血因子国产化，价格就会下来。
2、长效的凝血因子：长效的凝血因子通过结合一些载体，能够明显的延长Ⅷ因子半衰期，因为Ⅷ因子或者Ⅸ因子最大的麻烦就是半衰期特别短，一个礼拜要打2-3次，而现在最长的Ⅸ因子半衰期可以到90个小时，一周打1次就可以，而且即使1周1次，谷浓度也可以到30%以上，几乎可以达到像正常人一样，这样可以明显的减少注射频率，而且效果还非常好。
3、非因子治疗：非因子治疗有很多新药，有Ⅷ因子的模拟物，比如艾美赛珠单抗、Mim8等产品，这些药物即使有抑制物的血友病病人，效果也非常显著。还有凝血再平衡，比如AT3抑制剂、TFPI抑制剂、蛋白C抑制剂，这些都在做临床研究中，这些药物即使有抑制物的血友病病人，仍然可以使用。
4、基因治疗：基因治疗现在已经在临床研究中，已经有5年以上的临床研究数据，效果是非常显著的。所以血友病在不久的将来，可能完全可以达到正常人的水平，治愈状态即将到来。
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血友病是一组具有遗传性凝血功能障碍的出血性疾病。其共同特征是活性凝血活酶生产功能障碍、凝血时间延长和创伤后轻度出血的终身趋势。临床上血友病不会影响患者的正常寿命，但如有出现严重的创伤，不能很好的进行止血或愈合的情况，则有... 详细»
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什么是血友病？治疗血友病，这5个方法很靠谱
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